パープル･ヘイズ･トランスフェクション
創薬(wet)アドベントカレンダー 2021 ７日目記事。
今年は LNP 製剤の活躍が目立っていたが、核酸の導入と言えば AAV も引き続きホット。
指向性進化法で筋組織にデリバリーできるAAVカプシドを取得。Arg-Gly-Aspモチーフでインテグリン経由で入るとのこと。
— 叢雲くすり(創薬ちゃん) (@souyakuchan) 2021年9月10日
AAVによる遺伝性筋疾患治療開発への端緒的業績となるか？
Cell: 筋肉指向性遺伝子送達を可能とするアデノ随伴ウイルスカプシドを指向性進化法により取得https://t.co/aoch7CSN0T
一昨年 承認された "億超え" 新薬もインパクトがあった。
特許情報: WO2019094253A1 "Means and method for preparing viral vectors and uses of same"
— 叢雲くすり(創薬ちゃん) (@souyakuchan) 2019年6月11日
Assignee: Avexis Inc.
AAV9 ウイルスベクターの製法および利用法 ——すなわち Onasemnogene abeparvovec (脊髄性筋萎縮症 (SMA) の遺伝子治療薬; 先月米国にて認可) の作り方だ。https://t.co/WqX3y30VpT
この遺伝子治療の DDS 的な意味でのブレイクスルーはこちらの報告だろうか。アデノ随伴ウイルス AAV9 が経静脈投与で血液脳関門を越えて中枢神経系に届くことの発見
— 叢雲くすり(創薬ちゃん) (@souyakuchan) 2019年6月11日
Intravascular AAV9 preferentially targets neonatal neurons and adult astrocytes. Nat Biotechnol. 2009 https://t.co/PEhGkkNtDT
AAV9 の capsid タンパク質の構造はこちら (3UX1.PDB)。
— 叢雲くすり(創薬ちゃん) (@souyakuchan) 2019年6月11日
60-mer でウイルス粒子を構成する。https://t.co/Pm8F1v2mn8
本邦で製造に強みを見せる企業はどこになるだろうか。
